La esclerosis lateral amiotrófica (ELA) ha sido durante décadas uno de los grandes misterios de la medicina. Una enfermedad devastadora, incurable y de progresión rápida, que condena a miles de personas cada año. Sin embargo, un nuevo estudio realizado por el Instituto de Inmunología de La Jolla (California) y el Centro Médico Irving de la Universidad de Columbia (Nueva York) podría cambiar para siempre la historia de la ELA.
Por primera vez, se ha demostrado de manera clara que la ELA se comporta como una enfermedad autoinmune. Es decir, el propio sistema inmunitario de los pacientes ataca erróneamente a componentes de su sistema nervioso, acelerando la degeneración neuronal. Este hallazgo no solo ofrece una explicación científica de la rápida evolución de la enfermedad, sino que abre la puerta a nuevas terapias inmunológicas capaces de frenar o incluso modificar su curso.
Un hallazgo clave: el sistema inmunitario ataca al propio cuerpo
Los investigadores han encontrado pruebas claras de que en los enfermos de ELA, ciertas células defensivas del organismo, las llamadas células T CD4+, atacan por error proteínas del sistema nervioso.
En concreto, se dirigen a una proteína llamada C9orf72, presente en las neuronas. Este tipo de “auto-ataque” es característico de las enfermedades autoinmunes, como la artritis reumatoide o la esclerosis múltiple.
“Este es el primer estudio que demuestra claramente que, en las personas con ELA, existe una reacción autoinmune que se dirige a proteínas específicas”, afirma Alessandro Sette, del LJI.
¿Qué significa que la ELA sea una enfermedad autoinmune?
Las enfermedades autoinmunes aparecen cuando el sistema inmunológico, que normalmente protege al organismo frente a virus, bacterias y otros agentes externos, se confunde y ataca a tejidos sanos.
Ejemplos conocidos son la artritis reumatoide, el lupus o la esclerosis múltiple. Todas ellas comparten un patrón: inflamación crónica, daño progresivo y, en muchos casos, tratamientos basados en modular la respuesta inmune con fármacos como los corticoides, inmunosupresores o terapias biológicas dirigidas.
Aplicar este mismo enfoque a la ELA significa que, por primera vez, la medicina podría pasar de simplemente ralentizar los síntomas a tratar directamente la causa subyacente de la enfermedad: el ataque del sistema inmune contra las neuronas.
¿Por qué es tan importante este descubrimiento?
Hasta ahora, la ELA se consideraba una enfermedad puramente neurodegenerativa. Pero si se confirma que el sistema inmune juega un papel central, se abre un abanico de posibilidades:
- Nuevos tratamientos basados en regular las células T.
- Ensayos clínicos enfocados en frenar la inflamación dañina.
- Posible aplicación de estas terapias a enfermedades como el Parkinson o el Alzheimer.
Los investigadores incluso han detectado dos grupos de pacientes:
- Unos, con células T altamente inflamatorias y peor pronóstico.
- Otros, con más células T “antiinflamatorias”, que lograban vivir más tiempo tras el diagnóstico.
Una ventana a futuros tratamientos
El ejemplo de Stephen Hawking, que sobrevivió más de 50 años con ELA, siempre ha sido un misterio. Este hallazgo sugiere que su organismo pudo haber desarrollado una respuesta inmunológica distinta, capaz de contener la progresión de la enfermedad.
De confirmarse en más estudios, la ELA podría tratarse con inmunoterapias personalizadas, algo impensable hasta ahora.
El drama humano: cuando la ciencia llega tarde
Cada año se diagnostican unos 120.000 casos en el mundo y en España alrededor de 1.000. La mitad de los pacientes muere en menos de dos años tras el diagnóstico. Y lo más doloroso: apenas un 6% puede costear los cuidados necesarios, ya que los recursos públicos son insuficientes.
En este contexto, muchas familias denuncian que la crisis sanitaria en España ha dejado a los enfermos de ELA prácticamente desamparados.
La ELA y la medicina de precisión: hacia tratamientos personalizados
Uno de los grandes avances de la medicina en el siglo XXI es la llamada medicina de precisión, un enfoque que busca adaptar cada tratamiento a las características genéticas, inmunológicas y ambientales de cada paciente. Ya se aplica con éxito en cáncer y enfermedades autoinmunes como la artritis reumatoide, donde conocer los perfiles celulares ha permitido diseñar fármacos altamente específicos.
El descubrimiento de que la ELA tiene un componente autoinmune encaja de lleno en esta tendencia. Si se logran identificar los perfiles inmunológicos de cada paciente —quién tiene más células inflamatorias y quién cuenta con mayor número de células reguladoras—, será posible ofrecer terapias personalizadas que equilibren el sistema inmune y frenen la progresión de la enfermedad.
En la práctica, esto significaría que dos pacientes con ELA ya no recibirían el mismo tratamiento estándar, sino un abordaje individualizado en función de cómo responde su sistema inmunitario. Un paso decisivo hacia convertir la ELA en una enfermedad tratable y no una condena uniforme.
Lo que viene: ciencia, innovación y esperanza
Los investigadores son prudentes, pero coinciden en que este hallazgo marca un antes y un después. Por primera vez hay un blanco claro contra el que luchar: el sistema inmune descontrolado.
Si en el futuro se logra diseñar un tratamiento que refuerce las células T antiinflamatorias, podríamos estar ante una terapia que frene el avance de la ELA. Y no solo eso: este mismo enfoque podría aplicarse contra otros males neurológicos.
Un horizonte que recuerda que la ciencia, igual que con la inteligencia artificial en medicina, avanza a pasos agigantados en busca de soluciones donde antes solo había silencio.
Un avance histórico
El descubrimiento de que la ELA actúa como una enfermedad autoinmune no significa que tengamos ya la cura, pero sí nos da algo que los pacientes y familias llevan años reclamando: esperanza real.
Hoy, más que nunca, parece posible que la lucha contra esta enfermedad tenga un nuevo camino.
